肾脏，这个默默无闻的“过滤器”，一旦失灵，带来的痛苦和折磨足以摧毁一个家庭。年仅七岁时，德梅特里・马克西姆（Demetri Maxim）就亲眼目睹了母亲因肾功能衰竭而接受透析的艰难岁月。两年后，母亲虽成功接受了肾移植，生活重回正轨，但命运的阴影并未就此散去。马克西姆自己也被诊断出患有多囊肾病（PKD），一种遗传性的肾脏疾病，这意味着他的人生也可能重蹈母亲的覆辙。
在美国，慢性肾病（CKD）的患者数量庞大，大约每七个人中就有一人受到其困扰。而在这些患者中，有十分之一的病因指向了遗传因素，PKD便是其中一个典型代表。面对家族遗传的疾病，马克西姆从小就萌生了寻找治愈方法的强烈愿望。这份执念，在他高中时期便已生根发芽。2021年，一项发表在《Nature》杂志上的研究，利用CRISPR基因编辑技术在小鼠身上成功逆转了PKD的进展，这无疑为他注入了更强大的信心。
带着这份信念，马克西姆进入斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在肾脏病学专家维韦克・巴拉（Vivek Bhalla）教授的指导下深入研究。他坚信基因疗法是治愈PKD的钥匙，但摆在他面前的巨大挑战是：如何将基因药物安全、精准地送达病变的肾脏细胞？这就像是在茫茫大海中找到一座特定的小岛，并准确地投递物资。
为了攻克这一难题，马克西姆在2022年创立了生物科技初创公司Nephrogen。这家公司另辟蹊径，将人工智能（AI）与先进的筛选技术相结合，着力开发一种革命性的药物递送系统。这个系统并非简单的“运送”，而是能够像“特种部队”一样，精准识别并抵达肾脏的病变区域，将基因编辑药物“投递”到最需要它们的地方。
经过三年的潜心研发，Nephrogen近日在2025年TechCrunch Disrupt大会上崭露头角，成功入围20强决赛选手。马克西姆表示，公司已经成功构建出一种新型递送机制，其将药物输送到肾脏的效率，竟然比目前美国食品药品监督管理局（FDA）批准的任何一种“载体”都要高出100倍。这意味着，未来治疗的精准度和效果将得到大幅提升。
Nephrogen的下一步计划是将这项新型递送机制与他们开发的药物一同推向临床研究，预计在2027年正式启动。为了支撑这一重要的临床试验，公司目前正在进行一项400万美元的种子轮融资。
对于马克西姆个人而言，Nephrogen的研究成果不仅仅是科学上的突破，更承载着他改变自身命运的希望。他坦言，患病期间，背部疼痛、频繁就医是家常便饭，而现有的药物只能缓解症状，比如增加排尿次数，却无法有效遏制病情的发展。他时刻面临着病情恶化、甚至需要透析的风险。如果Nephrogen的治疗方案能够成功，或许就能为他，以及千千万万饱受PKD折磨的患者，带来彻底治愈的曙光。
Nephrogen的故事，是科技创新与个人经历深度融合的生动写照。它预示着，在人工智能的加持下，基因疗法正加速突破瓶颈，为那些曾经被认为难以治愈的遗传性疾病，开启了新的治疗篇章。这场在旧金山TechCrunch Disrupt大会上展开的探索，或许正是未来精准医疗新时代的序曲。
